Un médicament, qu’est-ce que c’est ?

Un médicament est défini par le Code de la santé publique comme suit : « (…) toute substance ou composition présentée comme possédant des propriétés curatives ou préventives à l’égard des maladies humaines ou animales, ainsi que tout produit pouvant être administré à l’homme ou animal en vue de d’établir un diagnostic médical ou de restaurer, corriger ou modifier leurs fonctions organiques ».

Ainsi, on distingue classiquement deux formes principales de médicament en fonction de l’origine du principe actif :

• Les médicaments chimiques dits « classiques »
• Les médicaments biologiques

Les médicaments chimiques sont les plus connus du grand public. Ils sont fabriqués à partir d’un principe actif synthétisé chimiquement, et intégrés à une formulation dans le cadre de process industriels complexes. Il peut exister différentes formules pour un même principe actif, selon que le médicament soit un princeps (première version développée) ou un générique. Ces médicaments existent également sous différentes formes galéniques : gélules, comprimés, forme liquide orale ou injectable entre autres.

La fabrication d’un médicament chimique représente donc un process industriel chimique complexe, de l’étape de synthèse du principe actif à la fabrication du produit finit, en passant par l’étape de formulation.

Les médicaments biologiques se distinguent des médicaments chimiques par la source du principe actif. En effet, ces médicaments sont fabriqués à partir d’une source d’origine biologique, tels que des cellules ou des tissus vivants.

Plus précisément, les médicaments biologiques regroupent différents types de médicaments :

• Les médicaments à base de plantes, ou phytothérapie, employés dans de nombreuses civilisations
• Les médicaments d’homéopathie
• Les médicaments de thérapie innovante ou biomédicaments

La phytothérapie ou thérapie par les plantes existe depuis très longtemps et n’est pas le propre de l’être humain. En effet, il existe de nombreux animaux capables de choisir, dans leur environnement, les plantes à consommer pour maintenir ou restaurer leur état de santé.

Les premières notes relatives à l’utilisation des plantes pour la santé humaine remontent à l’Egypte antique (-1500 av J.C.). Cette pratique est commune à de très nombreuses civilisations. Néanmoins, c’est au 19^ème siècle que phytothérapie traditionnelle et médecine moderne vont prendre des chemins différents. En effet, à partir du 19^ème siècle, on procède à l’identification des substances chimiques actives au sein des plantes et à leur caractérisation. A titre d’exemple, c’est en 1838 que l’acide salicylique est extrait du saule blanc. En 1860, les chimistes parviennent à synthétiser pour la première fois l’acide acétylsalicylique en laboratoire, plus connu sous le nom d’aspirine.

C’est donc au 19^ème siècle que les médicaments chimiques traditionnels émergent. Ils vont remplacer    progressivement l’utilisation des médecines traditionnelles basées sur la phytothérapie.

L’avènement de l’industrie chimique du médicament a permis de faire progresser drastiquement la médecine moderne. En effet, les procédés de fabrication chimique sont contrôlables et reproductibles. Et si leur développement reste complexe et nécessite d’important travaux de recherche et de développement, le produit fini est reproductible et garant de sécurité pour le patient final, limitant ainsi les effets indésirables. Chacun des points du procédé de fabrication est strictement contrôlé.

Après trois siècles de développement intensif, il apparait aujourd’hui que ces médicaments chimiques présentent un certain nombre de limites en termes d’efficacité et/ou d’effets indésirables, ne permettant pas d’apporter des solutions thérapeutiques satisfaisantes à l’ensemble des patients et des pathologies.

Ainsi, une nouvelle génération de médicament a émergé au cours des dernières décennies : les biothérapies innovantes et biomédicaments. A l’inverse des médicaments chimiques, ces médicaments de dernière génération utilisent un principe actif synthétisé via une matrice biologique (cellules ou tissus).

Les biomédicaments : une nouvelle génération de traitements innovants

Le potentiel des biomédicaments est connu depuis plusieurs décennies, avec par exemple l’utilisation d’insuline recombinante dans le traitement du diabète. Néanmoins, ces procédés de fabrication présentaient un grand nombre de limite en termes de reproductibilité, de sécurité, de possibilité d’innovation, mais également en termes d’éthique.

Ainsi, les avancées spectaculaires de la biologie cellulaire, de la biologie moléculaire et de l’ingénierie tissulaire au cours des dernière décennies ouvrent la voie au développement et à la production de nouveaux biomédicaments, synthétisés à partir de matériel biologique et sans avoir recours à l’utilisation d’être vivants.

Bien que relativement récents (4% des médicaments commercialisés en 2022), le champ des biomédicaments est vaste, on peut ainsi trouver différents types de molécules et de substances biologiques tels que :

• Les protéines recombinantes
• Les thérapies cellulaires
• Les thérapies tissulaires
• Les ARN synthétiques
• Les anticorps
• Les thérapies géniques
• …

La classification associée à ces biomédicaments est en constante évolution. On les classe aujourd’hui en 4 catégories principales, illustrées ci-dessous :

Source : mabdesign

En 2025, les biomédicaments représentent près de 2/3 des médicaments en phase de développement. Ces nouveaux médicaments présentent des avantages par rapport aux thérapies classiques, car ils sont spécifiques, ce qui leur confère une activité augmentée. Ils présentent généralement moins d’effets secondaires.

Néanmoins, le développement de ces thérapies et leur mise sur le marché restent complexes

Biothérapies et bioproductions, quels sont les défis ?

Les biothérapies sont aujourd’hui en plein essor et porteuses de nombreux espoirs pour les patients qui ne bénéficient pas d’option thérapeutique satisfaisantes. Néanmoins, le développement et la production de ces nouvelles thérapies présentent des défis technologiques majeurs. En effet, les biothérapies sont complexes à développer et à produire par nature, étant issues de structures vivantes.

Accessibilité et personnalisation des traitements

Au-delà de ces nouvelles possibilités thérapeutiques, ces biothérapies représentent un espoir particulier pour la médecine personnalisée. En effet, l’un des grands défis médicaux actuel est de pouvoir, sur la base de diagnostics poussés, proposer à chaque patient un traitement personnalisé, développé sur mesure pour répondre aux particularités et aux besoins spécifiques liés à sa pathologie.

Ainsi, ces nouvelles thérapies doivent être robustes et efficaces, mais également personnalisables pour répondre au plus près des besoins des patients. C’est notamment le cas des thérapies CAR-T, des lymphocytes mercenaires recrutés pour l’éradication du cancer. En effet, ces lymphocytes T sont des cellules immunitaires génétiquement modifiées dans le but de reconnaitre et d’éliminer les cellules cancéreuses. Ces cellules sont prélevées chez le patient, modifiées génétiquement puis lui sont réinjectées. Une fois réinjectées, ces cellules immunitaires modifiées et « entraînées » seront en mesure d’éliminer spécifiquement les cellules cancéreuses, en limitant les effets secondaires chez le patient.

Garantir la sécurité et la qualité de la thérapie dans un environnement variable

Au-delà de l’espoir thérapeutique fort apporté par ces nouvelles thérapies, de nombreuses problématiques émergent quant à la mise en place de leur développement, de leur production et de leur commercialisation.

L’objectif du développement de ces biothérapies est de pouvoir obtenir de nouveaux médicaments innovants, produits à partir de structures vivantes (cellules et tissus animaux ou humains, microorganismes) et adaptés au cas particulier de chaque patient.

Au-delà des défis techniques sous-jacents au développement de ces thérapies, ces nouveaux produits doivent également répondre à des exigences de stabilité et de qualité pour garantir la sécurité des patients. On comprend aisément la complexité que peut représenter ce développement.

Innovation et développement des systèmes de production

Les biothérapies représentent donc un nouvel espoir pour le traitement des pathologies humaines et animales, permettant d’apporter des solutions thérapeutiques innovantes encore inconnues jusqu’alors. Ces biothérapies sont également multiples, et leur classification évolue très régulièrement à la faveur des nouvelles découvertes. En effet, allant de la synthèse de protéines recombinantes à la génération potentielle d’organes in vitro, le champ des possibles semble infini.

Néanmoins, ces nouvelles thérapies, pour pouvoir être commercialisées, doivent pouvoir être produites en grande quantité, avec une qualité contrôlée. Ces thérapies étant issues de structures vivantes, le développement de nouveaux modes de production innovant, tels que les bioréacteurs adaptés, représente également un défi de taille pour assurer l’avenir de ces nouveaux médicaments.

En conclusion, si les thérapies chimiques conventionnelles sont encore la sources de nombreuses découvertes et innovations, les biothérapies ouvrent de nouvelles portes pour la médecine de demain, mais soulèvent également des problématiques éthiques et techniques qui attendent encore aujourd’hui des réponses.